Южнoкoрeйским ученым из Института фундаментальных исследований удалось создать технологию, позволяющую вносить «точечные» изменения в ДНК с точностью до одного нуклеотида. Материалы исследования опубликованы в журнале Nature Biotechnology.

Данная технология призвана помочь ученым в лечении тяжелых генетических заболеваний, таких как муковисцидоз или фенилкетонурия.

Система CRISPR/Cas9 представляет собой белок, который «разрезает» двойную цепочку ДНК на определенном участке. Разорванная молекулярными «ножницами» нуклеиновая кислота затем восстанавливается, однако в результате этого теряется часть последовательности, что препятствует точному изменению ДНК.

Ученые провели эксперимент на мышах, в чьих генах были мутации в генах, кодирующих белок дистрофин (у человека он приводит к дистрофии Дюшенна). Ученые ввели комплекс в яйцеклетки этих мышей, а затем пересадили их суррогатным матерям. В результате, следующее поколение мышей уже не синтезировали дистрофин в мышечных клетках.

 

Фото: Klaus Ohlenschläger / Globallookpress